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  A ligand-based system for receptor-specific delivery of proteins

Maffei, M., Morelli, C., Graham, E., Patriarca, S., Donzelli, L., Doleschall, B., et al. (2019). A ligand-based system for receptor-specific delivery of proteins. Scientific Reports, 9(1): 19214, pp. 1-14. doi:10.1038/s41598-019-55797-1.

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Genre: Zeitschriftenartikel

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ScientificRep_9_2019_19214.pdf (beliebiger Volltext), 8MB
 
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ScientificRep_9_2019_19214.pdf
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Eingeschränkt (Max Planck Institute for Medical Research, MHMF; )
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ScientificRep_9_2019_19214_Suppl.pdf (Ergänzendes Material), 2MB
 
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Eingeschränkt (Max Planck Institute for Medical Research, MHMF; )
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Externe Referenzen

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externe Referenz:
https://www.nature.com/articles/s41598-019-55797-1.pdf (beliebiger Volltext)
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https://doi.org/10.1038/s41598-019-55797-1 (beliebiger Volltext)
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Urheber

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 Urheber:
Maffei, Mariano, Autor
Morelli, Chiara, Autor
Graham, Ellie, Autor
Patriarca, Stefano, Autor
Donzelli, Laura, Autor
Doleschall, Balint, Autor
de Reis, Fernanda Castro, Autor
Nocchi, Linda, Autor
Chadick, Cora H., Autor
Reymond, Luc, Autor
Ivan R. , Corrêa Jr., Autor
Johnsson, Kai1, Autor           
Hackett, Jamie A., Autor
Heppenstall, Paul A., Autor
Affiliations:
1Chemical Biology, Max Planck Institute for Medical Research, Max Planck Society, ou_2364732              

Inhalt

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Schlagwörter: Biochemistry ; Biological techniques ; Biotechnology ; Cell biology ; Chemical biology ; Molecular biology
 Zusammenfassung: Gene delivery using vector or viral-based methods is often limited by technical and safety barriers. A promising alternative that circumvents these shortcomings is the direct delivery of proteins into cells. Here we introduce a non-viral, ligand-mediated protein delivery system capable of selectively targeting primary skin cells in-vivo. Using orthologous self-labelling tags and chemical cross-linkers, we conjugate large proteins to ligands that bind their natural receptors on the surface of keratinocytes. Targeted CRE-mediated recombination was achieved by delivery of ligand cross-linked CRE protein to the skin of transgenic reporter mice, but was absent in mice lacking the ligand's cell surface receptor. We further show that ligands mediate the intracellular delivery of Cas9 allowing for CRISPR-mediated gene editing in the skin more efficiently than adeno-associated viral gene delivery. Thus, a ligand-based system enables the effective and receptor-specific delivery of large proteins and may be applied to the treatment of skin-related genetic diseases.

Details

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Sprache(n): eng - English
 Datum: 2019-08-132019-10-302019-12-16
 Publikationsstatus: Online veröffentlicht
 Seiten: 14
 Ort, Verlag, Ausgabe: -
 Inhaltsverzeichnis: -
 Art der Begutachtung: Expertenbegutachtung
 Art des Abschluß: -

Veranstaltung

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Entscheidung

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Projektinformation

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Quelle 1

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Titel: Scientific Reports
  Kurztitel : Sci. Rep.
Genre der Quelle: Zeitschrift
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Affiliations:
Ort, Verlag, Ausgabe: London, UK : Nature Publishing Group
Seiten: - Band / Heft: 9 (1) Artikelnummer: 19214 Start- / Endseite: 1 - 14 Identifikator: ISSN: 2045-2322
CoNE: https://pure.mpg.de/cone/journals/resource/2045-2322